GlaxoSmithKline ha anunciado la apertura de centros en Estados Unidos para el ensayo de fase 2 de su omisi贸n de ex贸n GSK2402968

img-adn1-35x75鈥 GSK2402968, en el desarrollo de GlaxoSmithKline y Prosensa, est谩 dise帽ado para permitir a los pacientes con DMD con ciertas mutaciones en el gen de la distrofina para producir la prote铆na distrofina funcional a trav茅s de una estrategia conocida como la omisi贸n de ex贸n.
鈥 El estudio de fase 2 pondr谩 a prueba dos dosis de GSK2402968 en 14 centros de Estados Unidos. El estudio est谩 reclutando a 54 ni帽os con DMD que cumplan con ciertos criterios.
鈥 En 2011, un peque帽o estudio de GSK2402968 realizado en Europa mostr贸 resultados alentadores en lo que respecta a la producci贸n de la prote铆na distrofina, a poca distancia y la seguridad.

La compa帽铆a farmac茅utica GlaxoSmithKline ha anunciado la apertura de una sede en Estados Unidos ensayo de fase 2 de su omisi贸n de ex贸n drogas GSK2402968, dise帽ado para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen mutaciones espec铆ficas en el gen de la distrofina.

El estudio est谩 reclutando a 54 ni帽os con DMD que cumplan con ciertos criterios (v茅ase m谩s adelante), en los sitios de estudio en California, Florida, Iowa, Kansas, Maryland, Minnesota, Missouri, Nueva York, Carolina del Norte, Ohio, Oreg贸n y Texas.

Los resultados favorables reportados el a帽o pasado

GSK2402968 est谩 dise帽ado para cambiar la forma de las c茅lulas musculares interpretar las instrucciones gen茅ticas para la prote铆na muscular distrofina, por persuadir a ignorar ("skip") una secci贸n de las instrucciones conocidas como el ex贸n 51 y unir las instrucciones de los alrededores.

Tambi茅n conocido como PRO051/GSK2402968, el f谩rmaco est谩 siendo desarrollado por la compa帽铆a holandesa Prosensa y por GlaxoSmithKline.

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Fuente: distrofiamuscularduchenne.blogspot.com.es

 

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