La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado el Informe sobre Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2025, un documento que analiza la evolución de la investigación clínica en patologías poco frecuentes en nuestro país y que refleja un incremento de la actividad investigadora durante el último año.
Según los datos recogidos en el informe, en 2025 se autorizaron en España 216 ensayos clínicos dirigidos a enfermedades raras, lo que supone un aumento del 4% respecto al año anterior. Estos estudios representan el 22% del total de ensayos clínicos autorizados en el país, consolidando el peso creciente de la investigación en patologías poco frecuentes dentro del sistema sanitario y científico español.
También se observa un crecimiento relevante en los estudios en fase III, fundamentales para avanzar hacia la aprobación y llegada de nuevos tratamientos a las personas afectadas.
En relación con las áreas terapéuticas, el sistema nervioso se sitúa entre los ámbitos con mayor número de ensayos autorizados, junto a oncología y enfermedades del sistema inmunitario. Este dato resulta especialmente relevante para el colectivo de enfermedades neuromusculares, donde la investigación clínica constituye una de las principales vías para mejorar el diagnóstico, el abordaje y el acceso a futuras terapias.
Desde Federación ASEM valoramos positivamente los datos reflejados en este informe, ya que evidencian el creciente interés por la investigación en enfermedades raras y el esfuerzo de múltiples agentes para impulsar nuevas opciones terapéuticas. La investigación clínica representa una oportunidad fundamental para muchas personas con enfermedades neuromusculares, especialmente en patologías que todavía carecen de tratamientos efectivos.
No obstante, también recordamos la importancia de garantizar un acceso equitativo a los ensayos clínicos en todo el territorio, reducir las desigualdades entre comunidades autónomas y reforzar la participación activa de pacientes y entidades en los procesos de investigación. Avanzar hacia una investigación más accesible, coordinada y centrada en las necesidades reales del colectivo sigue siendo un reto prioritario.
Puedes consultar el informe completo publicado por AELMHU aquí: Informe sobre Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2025
