El estudio desarrollado y coordinado por Pharmacoeconomics & Outcomes Research Iberia (PORIB) con el apoyo de AELMHU ( Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra Huérfanos) concluye que la calidad de vida del paciente debe priorizar los criterios de financiación de medicamentos huérfanos.
Destacan también otros criterios como el alcance del beneficio terapéutico, la gravedad de la enfermedad o la existencia de alternativas terapéuticas.
El informe de conclusiones destaca que los medicamentos huérfanos presentan grandes desafíos de cara a su financiación y acceso posterior a los pacientes, siendo necesario establecer con claridad, transparencia y de forma estructurada qué criterios se deben seguir a la hora de evaluar estos medicamentos y que involucren a todos los agentes implicados en la toma de decisiones.
Los resultados del estudio se han presentado recientemente en el 65 Congreso Nacional de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y en el Congreso Europeo 2020 (ISPOR). Puedes consultar los resultados y los posters de los dos congresos mediante la web de AELMHU en los siguientes enlaces:
- https://aelmhu.es/index.php/actividades/noticias/item/download/243_1dcaadc5c8ee88800efea41dd2dad4fe
- https://aelmhu.es/index.php/actividades/noticias/item/download/244_e0b2bc2de4360faddca58a5418e03576
En el estudio han participado diferentes expertos en el ámbito de las enfermedades raras y la evaluación de medicamentos huérfanos como Encarnación Cruz, presidenta de BioSim y exdirectora general de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia como Francesc Palau, jefe de Servicio de Medicina Genética y director del Instituto Pediátrico de Enfermedades Raras del Hospital Sant Joan de Déu, entre otros.
El grupo FinMHU-MCDA ha contado con la colaboración de representantes de entidades de pacientes y entidades sanitarias, entre los que se encuentra Mónica Suárez de la Federación Española de Enfermedades Neuromusculares, Federación ASEM.
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