La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado conceder una autorización de comercialización condicional para Duvyzat (givinostat), un nuevo tratamiento oral destinado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a partir de los seis años de edad que conservan la capacidad de caminar. Esta decisión representa un avance significativo en la búsqueda de terapias efectivas para esta enfermedad genética rara y progresiva.
Duvyzat es una suspensión oral que se administra junto con el tratamiento con corticosteroides. Su principio activo, givinostat, actúa como inhibidor de las histona deacetilasas (HDAC), enzimas cuya actividad desregulada contribuye a la inflamación y fibrosis muscular características de la DMD. Al modular esta actividad, givinostat busca reducir la progresión del daño muscular.
La recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA se basa en los resultados de un estudio aleatorizado y controlado con placebo en el que participaron 120 pacientes ambulatorios con DMD. El criterio principal de valoración fue el cambio en el tiempo necesario para subir cuatro escalones (4SC) tras 18 meses de tratamiento. Los pacientes tratados con givinostat mostraron un aumento promedio de solo 1,25 segundos en comparación con 3,03 segundos en el grupo placebo, una diferencia estadísticamente significativa. Aunque los criterios secundarios no alcanzaron significación estadística, todos mostraron tendencias favorables en el grupo tratado.
El perfil de seguridad de Duvyzat se evaluó en 179 pacientes. Los efectos adversos más comunes fueron diarrea, dolor abdominal, trombocitopenia, vómitos, hipertrigliceridemia y fiebre.
La autorización condicional permite el acceso temprano a medicamentos que satisfacen necesidades médicas no cubiertas, incluso si los datos disponibles son menos completos de lo habitual. Como parte de esta autorización, se solicitará a la empresa que realice estudios adicionales para confirmar la eficacia y seguridad a largo plazo de Duvyzat.
Desde Federación ASEM celebramos este avance, que ofrece una nueva esperanza a las personas afectadas por la DMD y sus familias. Seguiremos informando sobre los desarrollos futuros relacionados con este tratamiento.
