Del 22 al 24 de mayo de 2025, más de 200 representantes de organizaciones de pacientes, líderes de opinión, responsables políticos y profesionales del ámbito de las enfermedades raras se reunieron en Riga, Letonia, con motivo del EURORDIS Membership Meeting (EMM) 2025. Este evento bienal, organizado por EURORDIS-Rare Diseases Europe, tiene como objetivo fortalecer la voz del movimiento asociativo en Europa e impulsar su influencia en las políticas públicas que afectan a las personas que conviven con enfermedades raras.
Bajo el lema “Maximising our impact: Strengthening the voice of the rare disease community in decision-making”, el encuentro se centró en reforzar la capacidad de incidencia política de las organizaciones de pacientes, promoviendo la colaboración estratégica y la preparación para los próximos retos legislativos y estructurales que se avecinan en Europa. En esta edición, el evento se enmarcó además en la presidencia letona del Consejo de la Unión Europea para 2025, lo que dio un impulso adicional a la dimensión política del encuentro.
El programa incluyó talleres interactivos, sesiones plenarias y espacios de reflexión sobre cuestiones clave como la implementación del Espacio Europeo de Datos Sanitarios, la nueva regulación de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA), la propuesta de la Ley de Medicamentos Críticos y la revisión en curso de la legislación farmacéutica de la Unión Europea. Estos marcos regulatorios tendrán un impacto significativo sobre el acceso a tratamientos y servicios para las personas con enfermedades raras.
En palabras de Avril Daly, presidenta de EURORDIS, la fuerza del movimiento asociativo reside en su unidad: “Somos más fuertes cuando hablamos como una sola voz y respaldamos nuestras palabras con herramientas, evidencias y ambición para construir el futuro que nuestra comunidad necesita.”
Desde Federación ASEM valoramos profundamente el trabajo de EURORDIS y el compromiso de todas las entidades europeas que día a día contribuyen a mejorar la calidad de vida de las personas con enfermedades raras. Este tipo de encuentros son fundamentales para construir una red sólida, cohesionada y capaz de influir en las decisiones políticas que afectan a millones de personas en Europa.
Los talleres temáticos celebrados durante el encuentro EMM 2025 en Riga ofrecieron formación estratégica a representantes de organizaciones de pacientes para fortalecer su capacidad de incidencia tanto a nivel europeo como nacional:
El taller sobre advocacy político en Europa subrayó la importancia de que las organizaciones de pacientes estén presentes en los espacios de decisión de la UE. Vera Lipkovskaya, de NF Patients United, explicó cómo su experiencia personal la llevó a involucrarse en esta labor: “Si tu enfermedad no está visible en Bruselas, es invisible en la práctica”. La demanda compartida por los asistentes fue clara: un Plan de Acción Europeo sobre Enfermedades Raras que garantice coordinación, financiación e impacto a largo plazo.
En paralelo, el trabajo a nivel nacional sigue siendo imprescindible. Joaquim Brites, presidente de APN (Asociación Portuguesa de Neuromusculares), destacó los avances de Portugal con la consulta pública de su estrategia 2025–2030, pero alertó sobre la ausencia de financiación concreta para su implementación. La necesidad de mantener la presión política fue una de las claves del taller sobre estrategias nacionales.
También se abordó la participación de los pacientes en la EMA, especialmente en un momento de incertidumbre sobre su papel en los comités científicos CHMP y PRAC. Tomasz Grybek, miembro del comité pediátrico de la EMA y padre de un niño con leucodistrofia metacromática, defendió la importancia de incluir la experiencia real de los pacientes en todo el ciclo de evaluación de medicamentos.
El taller sobre la Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) mostró cómo los pacientes pueden aportar valor en la definición de criterios de evaluación y en la interpretación de los datos clínicos desde la perspectiva del impacto real. Gaëtan Duport, de la European Haemophilia Consortium, compartió su experiencia y recalcó que la voz del paciente es indispensable para completar el análisis técnico-económico.
Por su parte, el taller sobre las Redes Europeas de Referencia (ERNs) puso en valor la colaboración entre expertos y representantes de pacientes. Flavia Galletti, defensora en ERN ERKNet, explicó que “la combinación de visión científica y experiencia vivida es lo que permite que las ERNs generen impacto real”.
Finalmente, el taller sobre uso de datos del Rare Barometer de EURORDIS mostró cómo estos estudios refuerzan la credibilidad de la defensa política con evidencias sólidas.
Animamos a todas nuestras entidades y personas interesadas a conocer más sobre lo ocurrido en el EMM 2025 a través del resumen publicado por EURORDIS en su página web: Reflections from EMM 2025
