Seminario online: «Terapia génica en enfermedades raras»

Federación ASEM y CIBERER realizan hoy, 17 de marzo a partir las 17:00h, un seminario online sobre Terapia Génica, dentro de la iniciativa denominada Academia de Pacientes de CIBERER. Contaremos con la participación del Dr. Lluís Montoliu, quien describirá en palabras sencillas qué entendemos por Terapia Génica y los distintos tipos de terapia génica existentes, con sus ventajas e inconvenientes, y la participación de Manuel Rego, presidente de Federación ASEM y del Consejo Asesor de Pacientes de CIBERER .

Se presentarán casos de éxito, ya establecidos y accesibles hoy en día para un reducido número de enfermedades raras, y también desarrollos de otras propuestas de terapias, todavía no aprobadas, para muchas otras enfermedades raras, que están en diferentes fases del proceso de validación, tanto en experimentos con animales, a nivel preclínico, como en ensayos clínicos ya directamente en personas.
Finalmente se comentará el previsible papel que pueden jugar las herramientas CRISPR de edición genética como tratamiento revolucionario para abordar una nueva generación de terapias génicas.
Tras una charla introductoria se responderán cuantas preguntas quieran formular los asistentes.