Un nuevo fármaco experimental mejora la función motora y prolonga la supervivencia en un modelo preclínico de ELA

Un equipo multidisciplinar de investigadores ha demostrado la eficacia de una nueva molécula experimental, denominada MP-010, en la mejora de la función motora y la prolongación de la supervivencia en modelos animales de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). El estudio, publicado en la revista British Journal of Pharmacology, ha sido liderado por grupos del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Neurodegenerativas (CIBERNED) en colaboración con la compañía biotecnológica Miramoon Pharma.

La investigación se ha centrado en la modulación de los receptores de rianodina (RyR), unas proteínas fundamentales en la regulación del calcio intracelular, proceso clave en la función de las neuronas motoras. En pacientes con ELA, estos receptores suelen presentar alteraciones que contribuyen a la disfunción neuromuscular progresiva. La molécula MP-010 ha mostrado capacidad para estabilizar los RyR, mejorando la señalización del calcio y preservando la función de las neuronas motoras.

Los resultados obtenidos en el modelo murino de ELA evidencian que MP-010 retrasa la aparición de los síntomas motores, mejora la coordinación muscular y protege las motoneuronas de la médula espinal. Además, los ratones tratados con el fármaco presentaron una supervivencia significativamente mayor respecto al grupo de control. Aunque estos hallazgos se encuentran aún en fase preclínica, abren la puerta al desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas frente a esta enfermedad neurodegenerativa sin cura.

El trabajo ha sido desarrollado por investigadores del Instituto de Investigación Sanitaria BioGipuzkoa y la Universidad del País Vasco (UPV/EHU), liderados por el Dr. Adolfo López de Munain, y del Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA) y la Universidad de Navarra, bajo la coordinación del Dr. Francisco Gil-Bea, ambos miembros de CIBERNED. También han participado la Dra. Rosario Osta, de la Universidad de Zaragoza y del Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón (IIS Aragón), y el Dr. Xavier Navarro, de la Universidad Autónoma de Barcelona y del Instituto de Neurociencias (INc-UAB).

Este avance representa un paso relevante en la investigación de tratamientos innovadores para la ELA, y subraya la importancia de la colaboración entre centros de investigación públicos y el sector biotecnológico.

Fuente:
CIBER – Centro de Investigación Biomédica en Red (2025). Un nuevo fármaco experimental mejora la función motora y prolonga la vida en un modelo de ELA. Disponible en: https://www.ciberisciii.es/noticias/un-nuevo-farmaco-experimental-mejora-la-funcion-motora-y-prolonga-la-vida-en-un-modelo-de-ela
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